Hemgenix：世界上最昂貴的藥物：一種治療血友病的新型基因治療藥物| 科學

一種創新有效的藥物，但價格昂貴。 生物技術公司對新基因療法的投資使得為缺乏充分治療的疾病開發藥物成為可能。 然而，通過影響假定成本的價格，它們使新化合物只能為少數人所用。 美國最近批准的血友病基因療法 Hemgenix 剛剛成為歷史上最昂貴的藥物：350 萬美元（約合 330 萬歐元）。 它將由 CSL Behring 銷售。

這種新化合物取代了 Bluebird Bio 的 Skysona，這是一種價值 300 萬美元的藥物，用於治療腎上腺腦白質營養不良症，這是一種破壞大腦中隔離神經細胞的膜的基因疾病，成為最昂貴的藥物。 Zynteglo 是另一種治療血液病β-地中海貧血的 Bluebird Bio 基因療法，今年早些時候將其定價為 280 萬美元。 直到今年，最昂貴的藥物是 Zolgensma，該藥物由諾華公司的基因治療部門開發，並於 2019 年獲批用於治療脊髓性肌萎縮症，這是一組導致進行性肌肉退化和無力的遺傳性肌肉疾病，耗資 210 萬英鎊美元。

它們的共同點是它們都是極其昂貴的創新基因療法。 CSL 辯稱，儘管價格創歷史新高，但其治療最終可能會省錢，因為血友病 B 是一種慢性疾病，常規治療也非常昂貴，而且會無限期持續下去。 Hemgenix 將由 uniQure NV 在馬薩諸塞州列剋星敦生產，該公司於 2020 年將營銷權出售給了 CSL Behring。高昂的價格使公共衛生系統難以為該療法提供資金。 在美國，它只提供給億萬富翁或擁有廣泛健康保險的人。

11 月 22 日，美國藥物監管機構 (FDA) 授權 Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) 上市，這是一種腺相關病毒載體，注射時可將藥物的血液成分引入體內。血友病患者缺乏. FDA 已批准其用於治療目前正在使用因子 IX 預防性治療或出現危及生命的出血的成人血友病 B（因子 IX 的先天性缺乏，一種產生血凝塊以止血所需的蛋白質）或出血事件。嚴重且反復自發

大多數男人

大多數出現症狀的血友病 B 患者是男性。 症狀可能包括受傷、手術或牙科手術後長時間或大量出血； 在嚴重的情況下。 出血事件也可能在沒有明確原因的情況下自發發生，如果持續時間延長會導致嚴重的並發症，例如關節、肌肉或內臟器官（包括大腦）出血。 血友病 B 影響大約四萬人中的一人。 據 uniQure 稱，美國和歐洲約有 16,000 人擁有它。 血友病B約佔血友病患者的15%。

Hemgenix 是一次性靜脈內給藥的一種基因治療產品。 現在的常規治療通常包括為缺乏或缺乏的凝血因子施用替代產品，也包括靜脈內施用，以提高身體止血和促進癒合的能力。

“CSL 致力於提供創新和開創性的解決方案，以滿足未滿足的醫療需求，我們很自豪能夠為血友病 B 患者推出下一波創新藥物，”首席執行官 Paul Perreault 在一份聲明中說。 ，賓夕法尼亞州的生物技術 CSL。

在 18 至 75 歲患有重度或中重度血友病 B 的男性中進行的兩項臨床試驗評估了 Hemgenix 的安全性和有效性。 療效通過男性年化出血率 (ABR) 的下降來衡量。 在一項涉及 54 名參與者的研究中，與基線相比，受試者的因子 IX 活性水平增加，對常規因子 IX 替代預防的需求減少，ABR 減少 54%。

“血友病的基因治療已經出現了 20 多年。 儘管血友病的治療取得了進展，但出血事件的預防和治療會對人們的生活質量產生負面影響，”血友病評估中心主任 Peter Marks 博士在一份聲明中說。 “該批准為血友病 B 患者提供了一種新的治療選擇，代表了為那些經歷與這種形式的血友病相關的高疾病負擔的患者開發創新療法的重要進展。”

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